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Rare Disease Day é um dia de unidade para pacientes com doenças raras. Eu não posso falar por você, mas eu me senti muito sozinho e isolado quando descobri que tinha pênfigo vulgar. Então encontrei comunidade no IPPF. Era muito reconfortante saber que havia outros lá fora que passaram pelo que eu estava vivendo. Agora imagine estar com centenas de outras pessoas que têm uma variedade de doenças raras.

Embora tenha havido um grande protesto público sobre o custo das drogas prescritas, houve pouca discussão pública sobre a necessidade de inovação para pacientes que ainda não possuem uma terapia eficaz. Estima-se que 1 em 10 americanos sofram de uma doença rara, e apenas 5% de doenças raras têm um tratamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA).

Ao compartilhar nossas histórias em nome de toda a comunidade P / P, pude ver que muitos dos escritórios de legisladores que visitamos começaram a entender o dilema. No entanto, ficou claro que esta questão levaria um esforço de toda a comunidade P / P para que nossas vozes fossem ouvidas.

Em novembro, 2014, usei o medicamento quimioterápico Rituxan fora da etiqueta para minha doença rara, a trombocitopenia imune (ITP). A decisão foi tomada após uma cuidadosa consideração de todos os possíveis resultados. Eu estava desesperado pelo alívio porque a ITP causa hemorragias internas que podem ser fatais. Este pensamento permaneceu na parte de trás da minha mente enquanto eu assistia minhas plaquetas caírem e meus episódios hemorrágicos aumentavam de severidade.

No último dia de fevereiro, milhões de pessoas em todo o mundo observarão o Dia das Doenças Raras. Envolva-se visitando o site do Dia das Doenças Raras dos Estados Unidos (www.rarediseaseday.us) ou global (www.rarediseaseday.org) antes de fevereiro 29 para conhecer os eventos da sua área e o que você pode fazer.