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Logotipo de produtos farmacêuticos imunes

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track ao bertilimumabe para o tratamento do penfigoide bolhoso. O programa Fast Track da FDA foi desenvolvido para facilitar o desenvolvimento e agilizar a revisão de medicamentos para tratar doenças graves que não atendam às necessidades médicas.

Logotipo da FDA

Na quinta-feira, junho 7th, o FDA aprovou Rituxan para o tratamento de adultos com moderada a grave pênfigo vulgar (PV). Rituxan é a primeira terapia biológica aprovada pelo FDA para PV e o primeiro grande avanço no tratamento de PV em mais de 60 anos.

Querida comunidade de pemphigus e penfigóide

A Câmara dos Deputados deverá votar em HR 6, 21st Century Cures Act, a semana de junho 15th. A IPPF está exortando a nossa comunidade de pacientes a mostrar seu apoio unido a esta legislação crucial, contatando seu representante hoje e pedir-lhes para co-patrocinar HR 6, o 21st Century Cures Act.

Este projeto de lei inclui muitas disposições que poderiam beneficiar nossa comunidade e a comunidade de doenças raras no todo, incluindo:

  • Milhões de dólares em financiamento para os Institutos Nacionais de Saúde (NIH)
  • Centenas de milhões de dólares em novos fundos para a Food & Drug Administration (FDA)
  • O ATO ABERTO, que contém incentivos que podem duplicar o número de tratamentos de doenças raras
  • O LEI DE CURA, que exige que as empresas publiquem políticas de acesso expandidas
  • Desenvolvimento de medicamentos focados no paciente
  • É fácil. Não espere! Vá para este link para ouvir sua voz: http://www.congressweb.com/KAKI/39

Para aqueles que não estão familiarizados com um alerta de ação, aqui estão algumas instruções simples:
1. Clique no link acima
2. Preencha seu endereço e código postal e clique em "agir"
3. Preencha o resto de suas informações pessoais e uma mensagem pessoal (opcional) sobre o que 21st Century Cures significa para você
4. Revise sua mensagem e clique em "enviar"

Para mais informações sobre 21st Century Cures você pode ir para: http://energycommerce.house.gov/cures

Para perguntas ou se você está interessado em se envolver em advocacia para a comunidade pemphigus & pemphigoid, entre em contato com Marc Yale marc@pemphigus.org

Este artigo foi originalmente publicado em http://www.medscape.com/viewarticle/840206

A Organização Nacional de Distúrbios Raros
A importância da educação de doenças raras
Sophia A. Walker

Fevereiro 25, 2015

Recentemente, um sábio professor disse à minha classe que nós, profissionais médicos, somos algumas das pessoas mais poderosas do mundo. Na verdade, temos a capacidade de conhecer as pessoas mais vulneráveis, às vezes no pior dia de suas vidas, e ajudá-las. "Esta profissão", disse ele, "é um privilégio de que nunca devemos perder a oportunidade de ter feito algo de bom para todos os pacientes". Ao longo das últimas semanas, como planejei eventos de conscientização de doenças raras e comecei a preparar para entrar nos anos clínicos da minha educação médica, considero essas palavras mais freqüentemente. No entanto, no final do dia, eu me pergunto o quão poderosos somos, realmente ...

O meu interesse em doenças raras se originou durante o último ano do ensino médio, quando comecei a ser voluntário na Organização Nacional de Raros Distúrbios, Inc. (NORD). Fiquei surpreso ao descobrir os muitos obstáculos experimentados por pacientes com doenças raras. A nível técnico, qualquer doença que afeta menos que os americanos 200,000 é considerada rara. Das doenças raras mais do que 7000, apenas aproximadamente 350 possuem tratamentos que são aprovados pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Descobri que indivíduos com estas doenças, quase dois terços dos quais são crianças, mostram grande coragem e perseverança diante de um desânimo significativo. Embora eu sempre quisesse ser médico, não foi até que eu presenciei tal determinação implacável para superar barreiras nos cuidados de saúde que eu descobri meu próprio entusiasmo pela medicina.

Todos os médicos se esforçam para prestar atenção médica atenta com a maior compaixão e empatia; No entanto, como profissionais médicos, também devemos ser os defensores mais vocais de nossos pacientes. Embora eu ainda não fosse um médico, eu ainda queria contribuir com esse esforço. Eu queria fornecer um fórum para os quase 30 milhões de americanos com doenças raras, cujas vozes muitas vezes não são ouvidas na comunidade médica, e eu queria compartilhar essa paixão com meus colegas. Todos os anos, meus colegas e eu acolhemos um evento de consciência de doenças raras. Pacientes, estudantes, clínicos e pesquisadores se reúnem para compartilhar suas experiências e idéias sobre doenças raras. Nós nos esforçamos para lançar luz sobre a vida desses indivíduos, permitindo que eles compartilhem suas próprias histórias, às vezes pela primeira vez.

Embora muitos alunos possam assumir que não precisamos saber tanto sobre doenças raras, porque é improvável que as encontremos em nossa prática, isso simplesmente não é o caso. Na verdade, cada um de nós que prepara a carreira médica verá pacientes com doenças raras e a medida em que nos preparamos para essa realidade determinará o impacto que podemos ter sobre a vida desses pacientes. Pacientes com doença rara enfrentam dificuldade em cada etapa da assistência médica, incluindo diagnóstico, tratamento e preservação da qualidade de vida. Às vezes, os pacientes passam anos sem receber o diagnóstico correto para sua condição. Uma vez que eles finalmente tenham uma resposta, muitas vezes nenhum tratamento está disponível para sua condição. Como futuros médicos, devemos procurar melhorar essas perspectivas; O primeiro passo para fazê-lo envolve o desenvolvimento de uma ampla compreensão sobre essa população de pacientes.

As oportunidades para estudantes de medicina de aprender sobre doenças raras são vastas. Obter uma compreensão básica de como a experiência de ter uma doença rara é diferente de ter uma doença mais comum é igualmente essencial. Os Institutos Nacionais de Saúde (NIH) tem uma ótima informação relacionada a doenças raras em seu site, e a Site NORD fornece visões gerais e links para mais de 200 organizações de pacientes que fornecem informações excelentes sobre doenças raras específicas. Os alunos também podem se inscrever para uma associação gratuita de estudantes NORD, escrevendo para bhollister@rarediseases.org. Uma vez que você se cadastrou, você recebe uma eNews mensal e uma newsletter trimestral especificamente projetada para estudantes que planejam carreiras de saúde. Se você estiver participando da convenção anual da American Medical Student Association em Washington, DC, em fevereiro de 27 e 28, venha ao stand da NORD na sala de exposições onde os pacientes com doenças raras estarão compartilhando suas histórias.

Com cada orador, eu escuto em um evento de doenças raras, com cada pessoa nova que conheço, estou cheio mais uma vez com imenso orgulho de que nossos esforços, mesmo que de maneira pequena, tenham feito algo de bom. Ao contrário de muitas pessoas que estão envolvidas em esforços de advocacia nesta área, quando comecei este trabalho, eu não tinha uma conexão pessoal com doenças raras. No entanto, depois de anos de conhecer pessoas que experimentaram essas lutas, posso dizer que agora tenho várias. Na verdade, é a memória dos indivíduos que conheci e a satisfação em ter contribuído para a conscientização que guiou meus interesses, serviu de influência em muitas decisões e, em última instância, foi a motivação para alcançar minhas aspirações. Com cada passo que eu passo em frente na minha carreira, doenças raras vem junto comigo e continuarão a fazê-lo.

Minha paixão pela defesa das doenças raras tornou-se talvez o principal aspecto que me define e me fez quem eu sou. Isso me deu direção, me fez um líder, e continuamente me prepara para se tornar um daqueles médicos que farão algum bem. Alguns anos atrás, um dos meus professores de graduação me perguntou: "Você é essa garota de doenças raras?" Ele continuou dizendo que um aluno que se inspirou em pesquisar doenças raras depois de participar do meu evento se aproximou dele com interesse trabalhando em seu laboratório. Esta é a razão pela qual eu aumento a conscientização sobre doenças raras. Se apenas mais uma pessoa cada ano se tornar inspirada, isso pode eventualmente fazer toda a diferença no mundo. Acontece que, no final, somos todos poderosos juntos. Afinal, de acordo com o lema NORD: "Sozinho, somos raros. Juntos, somos fortes. "®