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Cabaletta Bio

A Cabaletta Bio, Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, focada na descoberta e desenvolvimento de terapias de células T projetadas para pacientes com doenças auto-imunes mediadas por células B, anunciou em 29 de janeiro de 2020 que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão para o candidato a produto principal da empresa, DSG3-CAART, para o tratamento do pênfigo vulgar (PV). O DSG3-CAART foi desenvolvido para direcionar a causa das células B da PV (mPV) da mucosa que expressam auto-anticorpos patogênicos direcionados contra a proteína DSG3, preservando a função imunológica normal das células B.