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Imagem das células

A Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico dedicada a trazer terapias orais transformadoras para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas em imunologia e oncologia, anunciou hoje dados positivos de primeira linha do estudo Phase 2 aberto e completo de PRN1008 em doentes com pênfigo (incluindo tanto pênfigo vulgar (PV) como pênfigo foliáceo (PF)) e o início de um ensaio de fase 3 de PRN1008 em pênfigo.

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Prêmio de Pesquisa Transformativa Apoiará Mais Pesquisa sobre o Pênfigo

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professor associado de Medicina e Pathobiology na Escola de Medicina Veterinária da Universidade da Pensilvânia, e Aimee S. Payne, MD, PhD, Albert M. Kligman Professor Associado de Dermatologia na Escola Perelman de Medicina na Universidade da Pensilvânia, receberam o prestigioso Prêmio de Pesquisa Transformativa do Diretor do NIH. O prêmio faz parte do programa de Pesquisa de Alto Risco e Alta Recompensa do NIH Common Fund, que foi criado para acelerar o ritmo das descobertas biomédicas, apoiando cientistas excepcionalmente criativos com pesquisa altamente inovadora.

A autoimunidade ocorre quando o sistema imunológico do corpo ataca erroneamente tecidos normais, causando doenças como artrite reumatóide, lúpus sistêmico e diabetes tipo 1. De acordo com o Centro de Pesquisa de Doenças Autoimunes em John Hopkins, pelo menos dez milhões de americanos sofrem das mais de oitenta doenças causadas pela autoimunidade. Sob a concessão, Mason e Payne estão olhando para avaliar uma abordagem de terapia baseada em células geneticamente modificadas para tratar cães de estimação com doença de pele auto-imune que ocorre naturalmente conhecida como pênfigo. Os cães são uma das poucas outras espécies que desenvolvem pênfigos naturalmente e a condição espelha o pênfigo em pacientes humanos. Avaliação desta abordagem para tratar cães de estimação com esta doença debilitante pode levar a terapias inovadoras para os seres humanos.

"O tratamento bem-sucedido da autoimunidade no cão da família usando essa abordagem única não seria apenas um avanço na medicina veterinária", disse Mason, "mas também poderia mudar a forma como a doença autoimune é tratada em humanos". Acreditamos que este trabalho possa facilitar a tradução de imunoterapias celulares para uma ampla gama de doenças caninas e humanas, incluindo autoimunidade, rejeição de transplantes, doenças infecciosas e câncer. ”

Mason e Payne continuarão a se concentrar em sua nova imunoterapia com células T receptoras de autoanticorpos quiméricos (CAART) e seu potencial para causar remissão duradoura de doença mediada por anticorpos.

"Nosso estudo da imunoterapia com CAART em cães de companhia com doença autoimune de ocorrência natural será sinérgico com nossos esforços para desenvolver terapias humanas semelhantes", disse Payne. "Ao comparar como estas imunoterapias celulares complexas funcionam em cães versus humanos, entenderemos melhor como projetar e fornecer essas terapias para potencialmente curar doenças".

Mason, que ganhou sua BVetMed da Universidade de Londres, e seu PhD pela Universidade da Pensilvânia, é uma veterinária internista e imunologista. Nos últimos dez anos, ela tem estado ativamente envolvida na avaliação das respostas imunológicas de terapias baseadas em imunidade em cães de propriedade de clientes que sofrem de linfoma, osteossarcoma e hemangiossarcoma. O laboratório de pesquisa de Mason está atualmente desenvolvendo terapias com células CAR-T para cães com linfoma de células B, e ela atua como investigadora principal e PI no primeiro ensaio clínico que avalia terapias com células CAR-T em cães.

Leia o boletim de imprensa cheio em PennVet.

A Sy Syms Foundation concedeu uma doação de $ 75,000 para a Fundação Internacional de Pênfigo e Penfigoide (IPPF) em apoio ao Programa de Conscientização do Diagnóstico Precoce da IPPF. Este será o sexto ano consecutivo em que a Sy Syms Foundation apoia o Programa.

Pacientes com pênfigo e penfigóide (P / P) podem concordar que nos primeiros meses de sua condição é um momento muito doloroso e difícil. No entanto, as sugestões a seguir podem ser úteis, como aprender a cuidar da nossa pele em termos de tomar e aplicar medicamentos tópicos, produtos de limpeza, hidratantes, curativos e ficar à vontade.

Logotipo da FDA

Na quinta-feira, junho 7th, o FDA aprovou Rituxan para o tratamento de adultos com moderada a grave pênfigo vulgar (PV). Rituxan é a primeira terapia biológica aprovada pelo FDA para PV e o primeiro grande avanço no tratamento de PV em mais de 60 anos.

Pode ser difícil aceitar a notícia de uma doença crônica ao longo da vida. Pode ser mais fácil entender o diagnóstico de apendicite quando um procedimento é necessário, ou medicação para tratar um resfriado, ou a necessidade de usar muletas por um par de meses por causa de um osso quebrado. Mas aceitar uma doença como asma, diabetes, lúpus, pênfigo ou penfigóide pode ser mais difícil. Gerir a sua vida primeiro começa com uma estratégia para viver com a sua condição médica.

Mesmo se você não tiver uma condição médica, é sempre aconselhável ter sua informação médica acessível ICE (em caso de emergência). É uma boa ideia usar uma pulseira de alerta médico ou levar consigo uma identificação médica, mas, como muitas pessoas carregam um celular o tempo todo, é uma ótima ideia usar ou instalar um aplicativo de saúde.