Tag Archives: Pênfigo vulgar

Syntimmune recently announced positive preliminary results from its phase 1b proof-of-concept trial of SYNT001 in pemphigus vulgaris and foliaceus patients. ItXCHARXs exciting for the IPPF to share good news related to research and treatments. The full press release from Syntimmune can be found aqui. O seguinte é um trecho:

 

Syntimmune, Inc., a clinical-stage biotechnology company developing antibody therapeutics targeting FcRn, today announced positive preliminary results from its Phase 1b proof-of-concept trial of SYNT001 in patients with pemphigus vulgaris and pemphigus foliaceus. The data showed clinically meaningful benefit of SYNT001, with a favorable safety and tolerability profile similar to that observed in the Phase 1a study.

“There remains a clear unmet need for a safe and fast-acting treatment for patients with pemphigus, who face serious symptoms and complications associated with their disease,” said Donna Culton, M.D., Ph.D., an assistant professor at the University of North Carolina School of Medicine. Culton presented preliminary results of the Phase 1b study at the International Investigative Dermatology conference being held on May 16-19, 2018 in Orlando, FL. “These preliminary data demonstrate safety as well as a rapid reduction in PDAI scores and lowering of IgG levels with treatment of SYNT001, which support further studies of this drug as a potential new therapeutic option,” Culton said.

Read Syntimmune’s press release, including additional information, here. 

imagem de um anitgenA Genentech anunciou recentemente uma importante decisão da FDA que poderia potencialmente afetar futuras opções de tratamento para o pênfigo. Aqui no IPPF, é especialmente excitante quando compartilhamos boas notícias relacionadas a pesquisas e tratamentos. O comunicado de imprensa completo da Genentech pode ser encontradoaqui. O seguinte é um trecho:

A US Food and Drug Administration (FDA) aceitou a Solicitação de Licença de Biologia Complementar da Genentech (sBLA) e concedeu a Avaliação Prioritária para o uso de Rituxan® (rituximab) para o tratamento de pênfigo vulgar (PV). No ano passado, a FDA concedeu Designação de Terapia Avançada e Designação de Medicamentos Órfãos para Rituxan para o tratamento de PV.

"Estamos empenhados em desenvolver medicamentos para doenças raras com opções de tratamento limitadas, como pemphigus vulgaris", disse Sandra Horning, MD, chefe de medicina e chefe de desenvolvimento de produtos globais. "Estamos ansiosos para o trabalho continuado com a FDA, espero que forneça aos pacientes um novo tratamento para esta doença grave e potencialmente fatal".

O envio da sBLA baseia-se em dados de um estudo aleatório apoiado pela Roche conduzido na França, que avaliou Rituxan mais um regime de redução do tratamento com corticosteróide oral de baixa dose (CS) em comparação com uma dose padrão de CS sozinho como tratamento de primeira linha em pacientes com pênfigo recentemente diagnosticado de moderado a grave. Os resultados do estudo mostram que Rituxan proporciona melhora substancial nas taxas de remissão de pênfigo vulgar e sucesso de redução e / ou cessação da terapia com CS. Estes resultados foram publicados em The Lancet em março 2017. Atualmente, a Genentech está realizando outro estudo de Fase III em PV, que está avaliando o Rituxan mais um regime de redução de CS comparado ao Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leia o comunicado de imprensa da Genentech, incluindo informações e referências adicionais, aqui.

Em janeiro, 2013 meu marido foi diagnosticado com câncer de próstata. Felizmente, após a cirurgia ele não teve câncer. Mas, em maio, 2015, nosso mundo inteiro parecia virar de cabeça para baixo quando ele chegou em casa com uma ferida muito incomum em sua boca. Temendo que o câncer voltasse, Tony foi ao nosso médico de família e foi imediatamente enviado a um cirurgião bucal para uma biópsia. Ele teve os resultados em dias, mas o foco se espalhou como um incêndio.

O ano passado estava se configurando para ser um ano muito importante. Acabei de obter um diploma de associado em jornalismo e estava pronto para transferir para uma universidade de quatro anos no outono para prosseguir meu BA. Além disso, eu virei o 21 em fevereiro e estava ansioso para saborear todas as coisas excitantes adultez tinha que oferecer. Foi durante esse mesmo mês que tudo mudou.

Trabalhar para o IPPF foi algo que eu tenho interessado em fazer por cerca de cinco anos, já que meu pênfigo vulgar finalmente conseguiu controlar. Eu sabia do meu primeiro contato com a Fundação que este é um grupo incrível de pessoas. Estou orgulhoso da forma como a nossa comunidade se reúne e se reúne um pelo outro; É incrível como nós nos agradamos sinceramente um sobre o outro.

Como Educadora de Pacientes para o IPPF, tenho a fantástica oportunidade de viajar ao redor do país para diferentes escolas de odontologia e dar palestras na minha jornada com pemphigus vulgaris (PV). É uma experiência poderosa para que uma centena de pessoas escutem minha história de uma só vez. Mas também é importante que a audiência se relaciona comigo. Eu sou uma pessoa, não apenas uma paciente.

Enquanto você está vendo um dermatologista qualificado que está tratando você para seu Pemphigus Vulgaris, Pemphigoid Bullous, Pemphigus Foliaceus, Pemphigoid Mucous Membrane, etc., você também pode estar vendo seu próprio dentista, OB / GYN, internista, oftalmologista ou ouvido / nariz / garganta especialista.

Certifique-se de que todos os seus médicos estão cientes de sua condição e que tenham acesso ao seu dermatologista. É importante que eles conheçam os medicamentos e a dosagem que você está tomando para cada medicamento.

Todos os seus médicos precisam se comunicar entre si, se necessário. Ser deixado no escuro deixará você em desvantagem. Além disso, se você estiver programado para qualquer trabalho dentário importante, aconselhe seu dermatologista. Dependendo do procedimento, seus medicamentos podem ser ajustados por alguns dias antes e alguns dias seguidos para evitar qualquer surto.

Lembre-se quando você precisa de nós, estamos no seu canto!

Pemphigus vulgaris (PV) é um paradigma de doença auto-imune que afeta a adesão intercelular. Os mecanismos que levam ao desprendimento celular (acantólise) têm implicações terapêuticas cruciais e atualmente estão sendo submetidos a grande escrutínio. A primeira parte desta revisão centra-se na visão clássica da patogênese da PV, que é dominada pelas moléculas de adesão celular do desmosoma, nomeadamente desmogleins (Dsgs). A clonagem do gene DSG3, a geração de ratos knock-out de DSG3 eo isolamento de IgG anti-Dsg3 monoclonais ajudaram a esclarecer os mecanismos patogênicos do PV, que dependem em parte do destino das moléculas desmosomásicas. Estes incluem a perturbação da rede desmosomal no nível de transcrição, tradução e interação, ativação de quinase, degradação mediada por proteinase e hiper-adesão. Com o uso de modelos fotovoltaicos, a pesquisa translacional, por sua vez, ajudou a iluminar a estrutura básica, a função e a dinâmica da montagem de caderinas desmossomais. Os esforços combinados da pesquisa básica e aplicada resultaram em um enorme avanço na compreensão da adesão epidérmica e ajudaram a desconsiderar mitos antigos sobre o papel supostamente exclusivo de desmogleins nos mecanismos de desprendimento de células celulares em PV.

De: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

Há um número limitado de relatórios que indicam o papel dos alelos de classe I do antígeno leucocitário humano (HLA) no pênfigo vulgar. Este estudo foi projetado para destacar a associação de alelos HLA classe I com o pênfigo vulgar no Irã. Cinquenta pacientes com pênfigo vulgar, diagnosticados com base em achados clínicos, histológicos e de imunofluorescência direta foram incluídos neste estudo. O grupo de controle consistiu em indivíduos 50 saudáveis, com idade e sexo. A tipagem HLA da classe I (alelos A, B e C) foi realizada utilizando uma reação em cadeia da polimerase com base no método do iniciador específico da sequência. Este estudo mostrou a maior freqüência de HLA-B * 44: 02 (P= 0.007), -C * 04: 01 (P< 0.001), -C * 15: 02 (P< 0.001) e -C * 16: 01 (P= 0.027) no grupo de pacientes, em comparação com os controles, enquanto a freqüência de HLA-C * 06: 02 (P< 0.001) e -C * 18: 01 (P= 0.008) nos pacientes com pênfigo vulgar foi significativamente menor do que os controles. Quanto ao desequilíbrio de ligação entre os alelos HLA de classe I, o haplotipo HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: 02 (4% vs 0%P= 0.04) é sugerido como um fator de predisposição, ao passo que HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: haplótipo 03 (0% vs 6%P= 0.01) é sugerido como um fator protetor. Em conclusão, sugere-se que os alelos HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: 02 e HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: Os haplótipos 02 são fatores de susceptibilidade ao desenvolvimento de pênfigo vulgar na população iraniana, enquanto os alelos HLA-C * 06: 02, -C * 18: 01 e HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: O haplótipo 03 pode ser considerado como alelos protetores.

Artigo completo disponível aqui:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04

A epiderme humana mostra um sistema colinérgico não neuronal que inclui o eixo de queratinócito (kc) acetilcolina (Ach) que é composto por enzimas e duas famílias de receptores Ach (receptores muscarínicos e nicotínicos). A atividade desses dois receptores pode regular a interqueratinócitos e a adesão da matriz extracelular kcs modificando a regulação das moléculas de adesão intercelular, como caderinas e integrinas. Alguns autores demonstram que a acantólise no pénfigo depende não apenas de anticorpos anti abstratos (abs) (principalmente IgG), mas mesmo em outros abs direcionados contra antígenos da membrana kc (por exemplo, receptores abs anti abs). Na fase precoce da patogênese do pênfigo, os receptores anti Ach são absorventes para sinalização de bloqueio Abs para a forma celular e adesão intercelular e aumentam a fosforilação das moléculas de adesão. Combinado com a ação dos antidesmoglos abs, os receptores anti Ach são causadores do fenômeno acantólico. Experimentos in vitro mostram que altas doses de Ach em kcs acantolíticos podem reverter rapidamente este evento patológico. Experimentos in vivo usando modelos de neonatal modelo de Pemphigus demonstraram que os agonistas colinérgicos reduzem essas lesões. Terapia com brometo de piridostigmina e Nicotinamida per os ou pilocarpina utilizada topicamente, drogas que apresentam efeitos colinomiméticos, levaram a resultados encorajadores em pacientes afetados pela doença de Pemphigus. Os agentes colinérgicos poderiam ter um papel estratégico na terapia do pénfigo, uma vez que poderiam ser responsáveis ​​pelo estágio inicial das doenças acantolíticas.

Artigo completo disponível em: http://www.ingentaconnect.com/content/ben/aiaamc/2012/00000011/00000003/art00008