Tag Archives: Pênfigo vulgar

A Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico dedicada a trazer terapias orais transformadoras para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas em imunologia e oncologia, anunciou hoje dados positivos de primeira linha do estudo Phase 2 aberto e completo de PRN1008 em doentes com pênfigo (incluindo tanto pênfigo vulgar (PV) como pênfigo foliáceo (PF)) e o início de um ensaio de fase 3 de PRN1008 em pênfigo.

Logotipo da FDA

Na quinta-feira, junho 7th, o FDA aprovou Rituxan para o tratamento de adultos com moderada a grave pênfigo vulgar (PV). Rituxan é a primeira terapia biológica aprovada pelo FDA para PV e o primeiro grande avanço no tratamento de PV em mais de 60 anos.

A Syntimmune anunciou recentemente resultados preliminares positivos de seu teste de prova de conceito 1b de fase de SYNT001 em pacientes com pênfigo vulgar e foliáceo. É empolgante para o IPPF compartilhar boas notícias relacionadas a pesquisas e tratamentos. O press release completo da Syntimmune pode ser encontrado aqui. O seguinte é um trecho:

A Syntimmune, Inc., uma empresa de biotecnologia de estágio clínico que desenvolve terapias com anticorpos visando a FcRn, anunciou hoje resultados preliminares positivos de seu teste de prova de conceito Phase 1b de SYNT001 em pacientes com pênfigo vulgar e pênfigo foliáceo. Os dados mostraram benefícios clinicamente significativos de SYNT001, com um perfil de segurança e tolerabilidade favorável semelhante ao observado no estudo da Fase 1a.

"Ainda existe uma clara necessidade não satisfeita de um tratamento rápido e seguro para pacientes com pênfigo, que enfrentam sintomas graves e complicações associadas à sua doença", disse Donna Culton, MD, Ph.D., professor assistente da Universidade de Escola de Medicina da Carolina do Norte. A Culton apresentou os resultados preliminares do estudo da Fase 1b na conferência internacional de Dermatologia Investigativa realizada em maio 16-19, 2018 em Orlando, FL. "Estes dados preliminares demonstram segurança, bem como uma rápida redução nos escores de PDAI e redução dos níveis de IgG com o tratamento de SYNT001, que apóiam estudos adicionais desta droga como uma nova opção terapêutica em potencial", disse Culton.

Leia o comunicado de imprensa da Syntimmune, incluindo informações adicionais, aqui.

imagem de um anitgenA Genentech anunciou recentemente uma importante decisão da FDA que poderia potencialmente impactar futuras opções de tratamento para o pênfigo. Aqui no IPPF, é especialmente emocionante quando podemos compartilhar boas notícias relacionadas a pesquisas e tratamentos. O press release completo da Genentech pode ser encontrado aqui. O seguinte é um trecho:

A US Food and Drug Administration (FDA) aceitou a Solicitação de Licença de Biologia Complementar da Genentech (sBLA) e concedeu a Avaliação Prioritária para o uso de Rituxan® (rituximab) para o tratamento de pênfigo vulgar (PV). No ano passado, a FDA concedeu Designação de Terapia Avançada e Designação de Medicamentos Órfãos para Rituxan para o tratamento de PV.

"Estamos empenhados em desenvolver medicamentos para doenças raras com opções de tratamento limitadas, como pemphigus vulgaris", disse Sandra Horning, MD, chefe de medicina e chefe de desenvolvimento de produtos globais. "Estamos ansiosos para o trabalho continuado com a FDA, espero que forneça aos pacientes um novo tratamento para esta doença grave e potencialmente fatal".

A submissão da sBLA baseia-se em dados de um ensaio randomizado apoiado pela Roche realizado em França que avaliou Rituxan mais um regime de redução gradual do tratamento com corticosteróides orais (CS) comparativamente a uma dose padrão de CS isolado como tratamento de primeira linha em doentes com recém-diagnosticado pênfigo moderado a grave. Os resultados do estudo mostram que o Rituxan proporciona uma melhoria substancial nas taxas de remissão do pênfigo vulgar e redução gradual e / ou cessação da terapêutica com CS. Estes resultados foram publicados no The Lancet em março 2017. A Genentech está atualmente realizando outro estudo de Fase III em PV que está avaliando o Rituxan mais um esquema de cônica em comparação com o Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leia o comunicado de imprensa da Genentech, incluindo informações adicionais e referências, aqui.

Em janeiro, 2013 meu marido foi diagnosticado com câncer de próstata. Felizmente, após a cirurgia ele não teve câncer. Mas, em maio, 2015, nosso mundo inteiro parecia virar de cabeça para baixo quando ele chegou em casa com uma ferida muito incomum em sua boca. Temendo que o câncer voltasse, Tony foi ao nosso médico de família e foi imediatamente enviado a um cirurgião bucal para uma biópsia. Ele teve os resultados em dias, mas o foco se espalhou como um incêndio.

O ano passado estava se configurando para ser um ano muito importante. Acabei de obter um diploma de associado em jornalismo e estava pronto para transferir para uma universidade de quatro anos no outono para prosseguir meu BA. Além disso, eu virei o 21 em fevereiro e estava ansioso para saborear todas as coisas excitantes adultez tinha que oferecer. Foi durante esse mesmo mês que tudo mudou.

Trabalhar para o IPPF foi algo que eu tenho interessado em fazer por cerca de cinco anos, já que meu pênfigo vulgar finalmente conseguiu controlar. Eu sabia do meu primeiro contato com a Fundação que este é um grupo incrível de pessoas. Estou orgulhoso da forma como a nossa comunidade se reúne e se reúne um pelo outro; É incrível como nós nos agradamos sinceramente um sobre o outro.

Como Educadora de Pacientes para o IPPF, tenho a fantástica oportunidade de viajar ao redor do país para diferentes escolas de odontologia e dar palestras na minha jornada com pemphigus vulgaris (PV). É uma experiência poderosa para que uma centena de pessoas escutem minha história de uma só vez. Mas também é importante que a audiência se relaciona comigo. Eu sou uma pessoa, não apenas uma paciente.

Enquanto você está vendo um dermatologista qualificado que está tratando você para o seu pênfigo vulgar, penfigóide bolhoso, pênfigo foliáceo, penfigóide da membrana mucosa, etc. você também pode estar vendo seu próprio dentista, OB / GYN, internista, oftalmologista ou ouvido / nariz / garganta especialista.

Por favor, certifique-se de que todos os seus médicos estão cientes da sua condição e que eles têm acesso ao seu dermatologista. É importante que eles saibam os medicamentos e dosagem que você está tomando para cada medicação.

Todos os seus médicos precisam ser capazes de se comunicar uns com os outros, se necessário. Ser deixado no escuro vai deixar você em desvantagem. Além disso, se você vai ser programado para qualquer grande trabalho odontológico, aconselhe seu dermatologista. Dependendo do procedimento, seus medicamentos podem ser ajustados por alguns dias antes e alguns dias seguintes para evitar crises.

Lembre-se quando você precisa de nós, estamos no seu canto!