Tag Archives: Pênfigo vulgar

Imagem da bandeira da União Europeia

Em março 15, 2019, Roche anunciou que a Comissão Europeia aprovou MabThera® (rituximab) para o tratamento de adultos com pênfigo vulgar (PV) moderado a grave, uma condição rara caracterizada por bolhas dolorosas progressivas da pele e / ou membranas mucosas . A extensa formação de bolhas pode levar a perda de fluidos grave, potencialmente fatal, infecção e / ou morte.

Em março 2, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), uma empresa biofarmacêutica de estágio tardio dedicada a trazer terapias orais transformadoras para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas em imunologia e oncologia, anunciou hoje os dados clínicos da Fase 2 da revista Believe- Estudo fotovoltaico para PRN1008 como parte do programa de pesquisa de última hora: ensaios clínicos na reunião anual da Academia Americana de Dermatologia (AAD) em Washington DC

Imagem das células

Em fevereiro 22, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), uma empresa biofarmacêutica de estágio tardio dedicada a trazer terapias orais transformadoras para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas em imunologia e oncologia, anunciou que um resumo foi aceito para apresentação oral no Late-Breaking Research durante a reunião anual da Academia Americana de Dermatologia 2019 em Washington, DC

Imagem das células

A Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico dedicada a trazer terapias orais transformadoras para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas em imunologia e oncologia, anunciou hoje dados positivos de primeira linha do estudo Phase 2 aberto e completo de PRN1008 em doentes com pênfigo (incluindo tanto pênfigo vulgar (PV) como pênfigo foliáceo (PF)) e o início de um ensaio de fase 3 de PRN1008 em pênfigo.

Logotipo da FDA

Na quinta-feira, junho 7th, o FDA aprovou Rituxan para o tratamento de adultos com moderada a grave pênfigo vulgar (PV). Rituxan é a primeira terapia biológica aprovada pelo FDA para PV e o primeiro grande avanço no tratamento de PV em mais de 60 anos.

A Syntimmune anunciou recentemente resultados preliminares positivos de seu teste de prova de conceito 1b de fase de SYNT001 em pacientes com pênfigo vulgar e foliáceo. É empolgante para o IPPF compartilhar boas notícias relacionadas a pesquisas e tratamentos. O press release completo da Syntimmune pode ser encontrado aqui. O seguinte é um trecho:

A Syntimmune, Inc., uma empresa de biotecnologia de estágio clínico que desenvolve terapias com anticorpos visando a FcRn, anunciou hoje resultados preliminares positivos de seu teste de prova de conceito Phase 1b de SYNT001 em pacientes com pênfigo vulgar e pênfigo foliáceo. Os dados mostraram benefícios clinicamente significativos de SYNT001, com um perfil de segurança e tolerabilidade favorável semelhante ao observado no estudo da Fase 1a.

"Ainda existe uma clara necessidade não satisfeita de um tratamento rápido e seguro para pacientes com pênfigo, que enfrentam sintomas graves e complicações associadas à sua doença", disse Donna Culton, MD, Ph.D., professor assistente da Universidade de Escola de Medicina da Carolina do Norte. A Culton apresentou os resultados preliminares do estudo da Fase 1b na conferência internacional de Dermatologia Investigativa realizada em maio 16-19, 2018 em Orlando, FL. "Estes dados preliminares demonstram segurança, bem como uma rápida redução nos escores de PDAI e redução dos níveis de IgG com o tratamento de SYNT001, que apóiam estudos adicionais desta droga como uma nova opção terapêutica em potencial", disse Culton.

Leia o comunicado de imprensa da Syntimmune, incluindo informações adicionais, aqui.

imagem de um anitgenA Genentech anunciou recentemente uma importante decisão da FDA que poderia potencialmente impactar futuras opções de tratamento para o pênfigo. Aqui no IPPF, é especialmente emocionante quando podemos compartilhar boas notícias relacionadas a pesquisas e tratamentos. O press release completo da Genentech pode ser encontrado aqui. O seguinte é um trecho:

A US Food and Drug Administration (FDA) aceitou a Solicitação de Licença de Biologia Complementar da Genentech (sBLA) e concedeu a Avaliação Prioritária para o uso de Rituxan® (rituximab) para o tratamento de pênfigo vulgar (PV). No ano passado, a FDA concedeu Designação de Terapia Avançada e Designação de Medicamentos Órfãos para Rituxan para o tratamento de PV.

"Estamos empenhados em desenvolver medicamentos para doenças raras com opções de tratamento limitadas, como pemphigus vulgaris", disse Sandra Horning, MD, chefe de medicina e chefe de desenvolvimento de produtos globais. "Estamos ansiosos para o trabalho continuado com a FDA, espero que forneça aos pacientes um novo tratamento para esta doença grave e potencialmente fatal".

A submissão da sBLA baseia-se em dados de um ensaio randomizado apoiado pela Roche realizado em França que avaliou Rituxan mais um regime de redução gradual do tratamento com corticosteróides orais (CS) comparativamente a uma dose padrão de CS isolado como tratamento de primeira linha em doentes com recém-diagnosticado pênfigo moderado a grave. Os resultados do estudo mostram que o Rituxan proporciona uma melhoria substancial nas taxas de remissão do pênfigo vulgar e redução gradual e / ou cessação da terapêutica com CS. Estes resultados foram publicados no The Lancet em março 2017. A Genentech está atualmente realizando outro estudo de Fase III em PV que está avaliando o Rituxan mais um esquema de cônica em comparação com o Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leia o comunicado de imprensa da Genentech, incluindo informações adicionais e referências, aqui.