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Para pacientes com pênfigo e penfigóide, existem vários eventos que podem desencadear o estresse e exacerbar a atividade da doença, mesmo sendo simplesmente diagnosticados com uma doença rara. O tempo que leva para ser diagnosticado, a medicação em si e como tudo isso afeta nossas famílias e amigos podem desencadear estresse e depressão.

Embora tenha havido um grande protesto público sobre o custo das drogas prescritas, houve pouca discussão pública sobre a necessidade de inovação para pacientes que ainda não possuem uma terapia eficaz. Estima-se que 1 em 10 americanos sofram de uma doença rara, e apenas 5% de doenças raras têm um tratamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA).

Em novembro, 2014, usei o medicamento quimioterápico Rituxan fora da etiqueta para minha doença rara, a trombocitopenia imune (ITP). A decisão foi tomada após uma cuidadosa consideração de todos os possíveis resultados. Eu estava desesperado pelo alívio porque a ITP causa hemorragias internas que podem ser fatais. Este pensamento permaneceu na parte de trás da minha mente enquanto eu assistia minhas plaquetas caírem e meus episódios hemorrágicos aumentavam de severidade.

O IPPF se esforça para fazer muitas coisas para a comunidade pemphigus e pemphigoid, mas nossos três maiores objetivos são aumentar a conscientização, criar uma rede de apoio e aumentar a educação. Uma das maiores ferramentas que temos à nossa disposição para atingir esses objetivos é a mídia social.

Mais pessoas escalaram o Monte Everest do que atravessaram os Estados Unidos da América a pé. Noah Coughlan acabou de terminar com sua incrível terceira corrida pela América. Noah começou uma corrida de costa a costa fevereiro 28, 2015 em Nova York, NY. Ele terminou após os dias 127, cruzando os estados 13 e executando as milhas 3,000. Ele foi saudado por sua família, amigos e centenas de pacientes com doenças raras, quando ele encontrou água na Ocean Beach, Califórnia, no 4th de julho 2015.

Final Linha de Chegada Bandeira feito

Noah estava correndo para apoiar o Rally da 30 milhões de americanos afetados por doenças raras. Há mais de 7,000 doenças raras conhecidas - afetando 1 de cada 10 americanos. A inspiração de Noah para correr vem de sua conexão pessoal com dois amigos de infância lutando contra uma doença cerebral rara chamada Batten Disease. Os esforços de Noah demonstraram que apenas uma pessoa pode realmente fazer a diferença. Durante seu "Run4Rare"Ele foi entrevistado por muitos meios de comunicação, reuniu-se com legisladores, pacientes envolvidos e famílias, e apoiou apoio para cientistas e pesquisadores que tentavam encontrar curas para doenças raras.

Ao longo de sua jornada, Noé dedicou suas milhas diárias a uma criança ou adulto diferente lutando contra uma doença rara diferente. Em 29 de maio, 2016 dedicou sua corrida a Marc Yale e a toda a comunidade pemfigus e penfigoide. Ele correu uma média de milhas 25 por dia lutando contra condições climáticas adversas e exaustão física. Noah correu sozinha enquanto empurra um carrinho de compras 80 pound jogging de suprimentos. Acima de seu carrinho de passeio acenou uma grande bandeira americana dada pela Força Aérea dos Estados Unidos. A bandeira americana que Noah correu com todos os dias foi oficialmente aposentada em uma cerimônia em movimento na Ocean Beach, CA, quando chegou no Dia da Independência.

A dedicação inabalável de Noé para ser a voz da comunidade de doenças raras ao atravessar os EUA três vezes foi inspiradora para muitos defensores. Um paciente declarou em uma recepção, patrocinada pela Organização Nacional de Distúrbios Raros (NORTH), após a execução transcontinental, “que ele criou uma ponte para todos os grupos de doenças raras trabalharem juntos”. O impacto que Noé deu durante o seu “Run4Rare” foi mostrar que cada pessoa é importante. A mensagem de esperança de Noé para pacientes com doenças raras chegou aos corredores do Congresso e a todas as comunidades pelas quais ele passou em sua jornada. Sua paixão e tenacidade como defensor devem nos lembrar de tudo que precisamos defender por nós mesmos e por toda a comunidade de doenças raras.

Noé e Marc Hannah e Noah Marc, mulher e Noé Noé