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Como parceira de registros da NORD IAMRARE ™, a IPPF tem o orgulho de compartilhar que um novo livro, “O Poder dos Pacientes: Informando o Entendimento de Doenças Raras” foi publicado hoje pela Organização Nacional para Doenças Raras, Inc. (NORD) e Trio. Saúde.

Você sofre de limitações severas em suas atividades diárias por causa de sua doença? Então você está entre os 11% que são capazes de realizar minimamente rotinas diárias regulares. E se você sofre de alguma limitação em suas atividades diárias como resultado de sua medicação ou tratamento, você está entre os 68% que disseram ter limitações leves, moderadas ou severas. Nós sabemos porque as pessoas da 700 nos disseram isso! O Registro da IPPF (www.pemphigus.org/registry) nos fornece as informações de experiência de diagnóstico e tratamento de um paciente. Com mais dados, a IPPF estará em uma posição influente junto aos formuladores de políticas e provedores de seguros. Durante a Reunião Anual da 2012, o Presidente da IPPF, Dr. David Sirois disse: "O que fortalece uma organização é a informação". Essa simples declaração captura a meta da IPPF de promover e conscientizar: fornecer informações a médicos, pesquisadores e provedores de seguros para fazer mais informou as decisões em relação aos pacientes com pênfigo e penfigóide. Dr. Sirois desafiou os participantes a se juntarem ao Registo. Agora, peço-lhe para fazer o mesmo: JUNTE-SE AO REGISTRO. Nós precisamos da sua ajuda. “Esse registro é vital para a posição de nossa organização, e nosso próximo passo é publicar essas descobertas em periódicos revisados ​​por especialistas, como o Journal of Investigative Dermatology.” Uma vez que fazemos isso, outros cientistas, pesquisadores e clínicos pode usar esses dados importantes para que possamos mudar as percepções e práticas para beneficiar os pacientes em todos os lugares. Ainda não alcançamos nosso número mágico de 1,000. Nós temos 721 - de milhares de pacientes em todo o mundo - que se levantaram e disseram: “Eu quero fazer a diferença!” VOCÊ pode mudar como os pacientes com pênfigo e penfigóide são diagnosticados e tratados em apenas 15 minutos. Lembre-se, suas informações pessoais são compartilhadas com qualquer pessoa por qualquer motivo. A informação que temos é ótima, mas sem mais envolvimento dos pacientes com penfigóide, usuários de IVIg e homens em geral, estamos vendo apenas parte do quadro que poderia mudar tudo.

Aqui estão alguns fatos rápidos do registro:

• 73% de todos os pacientes com P / P são mulheres

• 65% de todos os pacientes com P / P têm PV (11% têm BP) • 11% também tem doença da tireóide (5% tem artrite reumatóide)

• 70% ver apenas um dermatologista - mesmo que 41% tenha lesões atuais na garganta / boca.

Como você pode ver, a informação é atraente, mas se isso não o refletir, então precisamos de seus dados! Os dados podem ser segmentados por gênero, idade e tipo de doença (consulte A Look to PV from Inside the Regis-stra na página anterior). O objetivo do 1,000 tornará nosso registro a maior coleção de dados pemfigus e penfigoides disponíveis para pesquisadores. Faça a sua parte para ajudar os pacientes em todos os lugares. Para mais informações, ou para participar, visite www.pemphgius.org/registry.

Will Zrnchik, CEO da IPPF, juntamente com o ex-membro do conselho Dr. Sahana Vyas, iniciaram o fim de semana na tarde de sexta-feira. Forneceram uma visão geral do fim de semana a chegar e enfatizamos a importância da participação da comunidade no IPPF. O voluntariado, a captação de recursos e a participação em programas são todas as formas em que todos podem mostrar suporte.

A Dra. Animesh Sinha (Universidade de Buffalo) começou com a sessão sobre pênfigo. Ele discutiu os aspectos clínicos da doença e como os anticorpos específicos que atacam a cola nas células da sua pele são formados, bem como o que parece quando as células se desprendem sob um microscópio. Dr. Sinha falou sobre os marcadores genéticos para o pénfigo e como as incidências são vistas mais frequentemente em certos grupos de pessoas do que outros. Ele deu aos pacientes recentemente diagnosticados uma imagem realmente boa do que parece viver com a doença. No final, o Dr. Sinha encorajou os pacientes e seus parentes a doar sangue para aprofundar sua pesquisa sobre as causas do pénfigo e para criar melhores tratamentos.

Dr. Amit Shah (Universidade de Buffalo) apresentado no Registro IPPF e o que os dados nos dizem. Pemphigus e penfigóide são doenças raras, por isso ter um registro ajuda a promover uma melhor compreensão das doenças em todo o mundo. O principal objetivo do estudo é investigar diferentes características dos pacientes matriculados. O registro mostra prevalência de gênero, idade média e colapso racial / genético são. Os dados do registro nos dizem mais mulheres diagnosticadas e a idade média de início é 40-60 anos. Os dados indicam que as mulheres têm atividade mucosa mais do que homens, enquanto os homens são mais propensos a lesões cutâneas. Essas descobertas ajudarão pesquisadores e médicos a expandir seus conhecimentos sobre a doença.

O Dr. Razzaque Ahmed (Boston Blistering Disease Clinic) completou a noite com uma visão geral do penfigóide. Ele explicou como o penfigóide era diferente do pénfigo por localização e aparência das bolhas. Ele disse que o penfigoide da mucosa (MMP) e o penfigoide cicatricial (CP) geralmente afetam indivíduos de meia idade (e mais velhos). Ele explicou as diferenças entre o penfigoide bolhoso (BP) e MMP que indica com MMP ocular, a traquéia também pode ser afetada. O Dr. Ahmed enfatizou que o diagnóstico precoce e o tratamento são essenciais, especialmente com MMP (indivíduos podem perder a visão ou a capacidade respiratória devido a cicatrizes).

Sahana e Will abriram a sessão de sábado com uma calorosa recepção e foram seguidos pelo presidente do conselho da IPPF, Dr. Badri Rengarajan. Badri começou com a importância do IPPF para as pessoas com P / P - recém-diagnosticado, em um flare, em remissão e em todos os lugares no meio. Ele disse ao público que a Fundação disponibiliza todos os seus recursos aos pacientes, cuidadores, familiares e profissionais médicos gratuitamente. Sabendo disso, é igualmente importante que a Fundação avance para continuar a ajudar os outros nos próximos anos. Badri mencionou quatro maneiras pelas quais a Fundação ajuda os pacientes: melhorar a qualidade de vida; reduzindo o tempo de diagnóstico; entendendo e lendo as bengalas; e apoiando novos métodos de diagnóstico e pesquisas. Pediu ao público que atinja a Fundação quando precisar de ajuda e apoiar a Fundação para aumentar nossos serviços.

O Dr. Sergei Grando (Universidade da Califórnia - Irvine) discutiu prednisona (o que os corticosteróides são conhecidos como) e como funcionam os esteróides. Ele mencionou os efeitos colaterais de esteróides e afeta nos pacientes. Ele sugeriu que o processo de tratamento deveria ser um esforço de equipe. O Dr. Grando também falou sobre drogas adjuvantes (para reduzir as doses de esteróides) eo uso de IVIg e um imunossupressor para reduzir a atividade da doença.

Dr. Razzaque Ahmed voltou ao palco para uma palestra sobre os efeitos colaterais do tratamento. Ele comentou sobre como os casos extremos de P / P podem acabar em unidades de queimação - não um tratamento adequado. O Dr. Ahmed sugeriu que os médicos que tratam do paciente devem ser informados sobre o que as drogas estão sendo tomadas para que o tratamento de problemas adicionais seja cuidadosamente coordenado. Ele falou sobre os efeitos colaterais da prednisona e a importância de acompanhá-los para compartilhar com seu médico. Ele discutiu os efeitos colaterais de imunossupressores (como Imuran®, CellCept® e Cytoxan® e sua ligação ao câncer), IVIG, Rituxan® e outros tratamentos. No final, o Dr. Ahmed enfatizou a comunicação aberta com todos os médicos de um paciente para garantir o melhor cuidado possível.

Você sabia que 13 milhões de litros de plasma são coletados a cada ano, e os anticorpos extraídos deste plasma é o que faz IVIG? Dr. Michael Rigas (KabaFusion) explicou isso, e mais em sua palestra. Ele disse ao público como a droga é feita, de onde ela vem e porque custa o que faz. O Dr. Rigas explicou então como é administrado a um paciente e o que os pacientes devem esperar após a infusão. Ele disse que o IVIG como um tratamento P / P não é aprovado pela FDA dos Estados Unidos. Ele fechou dizendo que há muitos fatores a serem considerados antes de um paciente receber IVIG e conversar com seu médico se tiver dúvidas.

Dr. Grant Anhalt (Universidade Johns Hopkins) apresentou sobre a fisiologia do PV. Ele explicou como e por que as células se separam umas das outras. Ele disse que muitos medicamentos anti-inflamatórios atualmente prescritos não fazem nada para inibir a produção de anticorpos. Ele forneceu uma recapitulação de Imuran®, CellCept®, IVIG e rituximab e como eles funcionam em P / P. Ele encontrou rituximab tem sido muito bem sucedido no tratamento de PV sem os efeitos colaterais comumente encontrados em medicamentos contra o câncer. O Dr. Anhalt descreveu como o rituximab destrói as células B maduras para os meses 6-9 e como os resultados de vários estudos mostraram o sucesso do rituximab em estágios iniciais do PV.

Victoria Carlan (membro da diretoria da IPPF e fundadora da Fundação canadense Pemphigus & Pemphigoid) falou sobre redes de suporte pessoal. Ela abriu com sua jornada pessoal de PV explicando a importância de sua rede de apoio e como ela usou para viver com sucesso com P / P. Isso permitiu-lhe encontrar respostas e encontrar encorajamento. Ela explicou como as redes de apoio podem acumular forças físicas, mentais e emocionais.

O gerente do programa de conscientização do IPPF, Kate Frantz, falou sobre a Campanha de conscientização do IPPF. A conscientização na comunidade médica é importante para reduzir o tempo de diagnóstico para os pacientes. Ela disse que todos podemos ajudar com a conscientização nos nossos caminhos ganhos. Uma maneira é tornar-se um embaixador de consciência em sua comunidade. Embaixadores de Consciência entrarão em sua comunidade para divulgar a consciência P / P. Outros ca escrever para jornais, falar em encontros profissionais e envolver outros em sua comunidade. Ela enfatizou a importância de difundir a conscientização através das mídias sociais para ajudar a criar uma "marca". Outros podem se relacionar com o IPPF e P / P.

Um dos educadores de pacientes da campanha de conscientização da IPPF, Rebecca Strong, discutiu formas adicionais de divulgação. As pessoas podem escrever aos seus representantes federais, estaduais e locais incentivando-os a se envolverem em melhorar sua saúde e legislação de apoio que beneficie todos nós. Seja seu próprio advogado e pergunte aos que você conhece quem pode ajudar a defender você. Realmente há verdade para o Poder de um.

Dr. Firdaus Dhabhar (Universidade de Stanford) apresentou sobre estresse e auto-imunidade. Dr. Dhabhar discutiu as respostas biológicas que acontecem com o estresse nem sempre são negativas, mas podem ser positivas. A curto prazo, estresses agudos (como cirurgia, vacinações, etc.) podem melhorar a resposta imune positiva. No entanto, os estresses crônicos a longo prazo têm efeitos negativos sobre o corpo. Com estresses a longo prazo, o objetivo é minimizar seus efeitos com melhores condições de sono, nutrição, exercício, acalmas ou o que quer que seja para você.

No domingo, os pacientes ocuparam o centro das atenções para um painel de discussão de pacientes. Nossos panelistas incluíram o treinador senior de saúde de pares da IPPF, Marc Yale (MMP / OCP), Becky Strong (PV), o treinador de saúde Peer Mei Ling Moore (PV), Rebecca Oling (PV) da diretoria da IPPF e Janet Segall (PV). As questões abordaram as melhores práticas pessoais, lidar com os efeitos colaterais e as recomendações dos produtos.

Este segmento bem sucedido foi acompanhado por uma teleconferência de minuto 90 em maio 2014, onde as pessoas 80 registradas com pessoas 40 na chamada em qualquer momento.

Após o painel do paciente, o IPPF hospedou várias oficinas. Estas sessões menores e focadas foram sobre temas como diferentes métodos de redução do estresse, dieta e nutrição, cuidados bucais, preocupações oculares, IVIG e problemas de reembolso. Houve também um grupo de foco bem sucedido centrado na Campanha de conscientização.

Uma vez concluídas as oficinas, os participantes reuniram-se no quarto principal para um Q & A com alguns dos oradores do final de semana. Perguntas foram feitas, debatidas e respondidas por especialistas de diferentes especialidades.

Will e Badri lembraram a todos que todos nós podemos estar envolvidos em garantir que os pacientes recém-diagnosticados recebam a ajuda de que necessitam participando de programas IPPF e doando para nossa causa. E durante suas declarações de encerramento, Will anunciou que a 2015 Patient Conference estará em Nova York, e as informações fluirão conforme estiver disponível.

Rituximab foi relatado como efetivo em várias pequenas séries de casos de pacientes com pênfigo severo e / ou refractário. No entanto, nenhuma avaliação sistemática está disponível para corroborar esta observação. O objetivo deste estudo foi determinar sistematicamente a eficácia e a segurança do rituximab no pénfigo resistente ao tratamento.

Pacientes e Métodos: Estudo multicêntrico retrospectivo, observacional de pacientes com 36 com pênfigo vulgar (p) e pemfigus foliaceus (n = 33) tratados com rituximab antes de agosto 3st, 2008 e inscrito em um registro nacional de observação entre dezembro 2008 e junho 2009.

Resultados : Dentro de um período médio de observação dos meses 11 (1-37), pacientes com pênfigo 21 (58%) apresentaram resposta completa, 13 (36%) parcial e 2 (6%) sem resposta ao tratamento com rituximab. Isso se correlaciona com uma melhora média da escala analógica visual para o bem-estar de 34 (20-60) na linha de base para 75 (40-95) na última visita de controle. Nos pacientes 4 (11%), eventos adversos graves foram registrados, incluindo infecção grave por 1 (3%).

Conclusões: Os dados coletados neste registro sistemático indicam que o rituximab é uma opção de tratamento adjuvante eficaz e relativamente segura para o pênfigo refratário. Para ampliar ainda mais nossos conhecimentos sobre eficácia e segurança deste medicamento, são necessários ensaios prospectivos controlados.

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