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Em abril 23, 2019, Akari Therapeutics, Plc (Nasdaq: AKTX), uma empresa biofarmacêutica focada na terapêutica inovadora para tratar doenças auto-imunes e inflamatórias órfãs onde o complemento e / ou sistemas de leucotrienos estão implicados, anunciaram dados clínicos iniciais Fase II positivos do Os três primeiros pacientes com penfigóide bolhoso (BP) em um estudo clínico em andamento.

Em março 2, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), uma empresa biofarmacêutica de estágio tardio dedicada a trazer terapias orais transformadoras para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas em imunologia e oncologia, anunciou hoje os dados clínicos da Fase 2 da revista Believe- Estudo fotovoltaico para PRN1008 como parte do programa de pesquisa de última hora: ensaios clínicos na reunião anual da Academia Americana de Dermatologia (AAD) em Washington DC

Imagem das células

Em fevereiro 22, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), uma empresa biofarmacêutica de estágio tardio dedicada a trazer terapias orais transformadoras para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas em imunologia e oncologia, anunciou que um resumo foi aceito para apresentação oral no Late-Breaking Research durante a reunião anual da Academia Americana de Dermatologia 2019 em Washington, DC

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Prêmio de Pesquisa Transformativa Apoiará Mais Pesquisa sobre o Pênfigo

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professor associado de Medicina e Pathobiology na Escola de Medicina Veterinária da Universidade da Pensilvânia, e Aimee S. Payne, MD, PhD, Albert M. Kligman Professor Associado de Dermatologia na Escola Perelman de Medicina na Universidade da Pensilvânia, receberam o prestigioso Prêmio de Pesquisa Transformativa do Diretor do NIH. O prêmio faz parte do programa de Pesquisa de Alto Risco e Alta Recompensa do NIH Common Fund, que foi criado para acelerar o ritmo das descobertas biomédicas, apoiando cientistas excepcionalmente criativos com pesquisa altamente inovadora.

A autoimunidade ocorre quando o sistema imunológico do corpo ataca erroneamente tecidos normais, causando doenças como artrite reumatóide, lúpus sistêmico e diabetes tipo 1. De acordo com o Centro de Pesquisa de Doenças Autoimunes em John Hopkins, pelo menos dez milhões de americanos sofrem das mais de oitenta doenças causadas pela autoimunidade. Sob a concessão, Mason e Payne estão olhando para avaliar uma abordagem de terapia baseada em células geneticamente modificadas para tratar cães de estimação com doença de pele auto-imune que ocorre naturalmente conhecida como pênfigo. Os cães são uma das poucas outras espécies que desenvolvem pênfigos naturalmente e a condição espelha o pênfigo em pacientes humanos. Avaliação desta abordagem para tratar cães de estimação com esta doença debilitante pode levar a terapias inovadoras para os seres humanos.

"O tratamento bem-sucedido da autoimunidade no cão da família usando essa abordagem única não seria apenas um avanço na medicina veterinária", disse Mason, "mas também poderia mudar a forma como a doença autoimune é tratada em humanos". Acreditamos que este trabalho possa facilitar a tradução de imunoterapias celulares para uma ampla gama de doenças caninas e humanas, incluindo autoimunidade, rejeição de transplantes, doenças infecciosas e câncer. ”

Mason e Payne continuarão a se concentrar em sua nova imunoterapia com células T receptoras de autoanticorpos quiméricos (CAART) e seu potencial para causar remissão duradoura de doença mediada por anticorpos.

"Nosso estudo da imunoterapia com CAART em cães de companhia com doença autoimune de ocorrência natural será sinérgico com nossos esforços para desenvolver terapias humanas semelhantes", disse Payne. "Ao comparar como estas imunoterapias celulares complexas funcionam em cães versus humanos, entenderemos melhor como projetar e fornecer essas terapias para potencialmente curar doenças".

Mason, que ganhou sua BVetMed da Universidade de Londres, e seu PhD pela Universidade da Pensilvânia, é uma veterinária internista e imunologista. Nos últimos dez anos, ela tem estado ativamente envolvida na avaliação das respostas imunológicas de terapias baseadas em imunidade em cães de propriedade de clientes que sofrem de linfoma, osteossarcoma e hemangiossarcoma. O laboratório de pesquisa de Mason está atualmente desenvolvendo terapias com células CAR-T para cães com linfoma de células B, e ela atua como investigadora principal e PI no primeiro ensaio clínico que avalia terapias com células CAR-T em cães.

Leia o boletim de imprensa cheio em PennVet.

A Syntimmune anunciou recentemente resultados preliminares positivos de seu teste de prova de conceito 1b de fase de SYNT001 em pacientes com pênfigo vulgar e foliáceo. É empolgante para o IPPF compartilhar boas notícias relacionadas a pesquisas e tratamentos. O press release completo da Syntimmune pode ser encontrado aqui. O seguinte é um trecho:

A Syntimmune, Inc., uma empresa de biotecnologia de estágio clínico que desenvolve terapias com anticorpos visando a FcRn, anunciou hoje resultados preliminares positivos de seu teste de prova de conceito Phase 1b de SYNT001 em pacientes com pênfigo vulgar e pênfigo foliáceo. Os dados mostraram benefícios clinicamente significativos de SYNT001, com um perfil de segurança e tolerabilidade favorável semelhante ao observado no estudo da Fase 1a.

"Ainda existe uma clara necessidade não satisfeita de um tratamento rápido e seguro para pacientes com pênfigo, que enfrentam sintomas graves e complicações associadas à sua doença", disse Donna Culton, MD, Ph.D., professor assistente da Universidade de Escola de Medicina da Carolina do Norte. A Culton apresentou os resultados preliminares do estudo da Fase 1b na conferência internacional de Dermatologia Investigativa realizada em maio 16-19, 2018 em Orlando, FL. "Estes dados preliminares demonstram segurança, bem como uma rápida redução nos escores de PDAI e redução dos níveis de IgG com o tratamento de SYNT001, que apóiam estudos adicionais desta droga como uma nova opção terapêutica em potencial", disse Culton.

Leia o comunicado de imprensa da Syntimmune, incluindo informações adicionais, aqui.