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Logotipo da FDA

Na quinta-feira, junho 7th, o FDA aprovou Rituxan para o tratamento de adultos com moderada a grave pênfigo vulgar (PV). Rituxan é a primeira terapia biológica aprovada pelo FDA para PV e o primeiro grande avanço no tratamento de PV em mais de 60 anos.

imagem de um anitgenA Genentech anunciou recentemente uma importante decisão da FDA que poderia potencialmente afetar futuras opções de tratamento para o pênfigo. Aqui no IPPF, é especialmente excitante quando compartilhamos boas notícias relacionadas a pesquisas e tratamentos. O comunicado de imprensa completo da Genentech pode ser encontradoaqui. O seguinte é um trecho:

A US Food and Drug Administration (FDA) aceitou a Solicitação de Licença de Biologia Complementar da Genentech (sBLA) e concedeu a Avaliação Prioritária para o uso de Rituxan® (rituximab) para o tratamento de pênfigo vulgar (PV). No ano passado, a FDA concedeu Designação de Terapia Avançada e Designação de Medicamentos Órfãos para Rituxan para o tratamento de PV.

"Estamos empenhados em desenvolver medicamentos para doenças raras com opções de tratamento limitadas, como pemphigus vulgaris", disse Sandra Horning, MD, chefe de medicina e chefe de desenvolvimento de produtos globais. "Estamos ansiosos para o trabalho continuado com a FDA, espero que forneça aos pacientes um novo tratamento para esta doença grave e potencialmente fatal".

O envio da sBLA baseia-se em dados de um estudo aleatório apoiado pela Roche conduzido na França, que avaliou Rituxan mais um regime de redução do tratamento com corticosteróide oral de baixa dose (CS) em comparação com uma dose padrão de CS sozinho como tratamento de primeira linha em pacientes com pênfigo recentemente diagnosticado de moderado a grave. Os resultados do estudo mostram que Rituxan proporciona melhora substancial nas taxas de remissão de pênfigo vulgar e sucesso de redução e / ou cessação da terapia com CS. Estes resultados foram publicados em The Lancet em março 2017. Atualmente, a Genentech está realizando outro estudo de Fase III em PV, que está avaliando o Rituxan mais um regime de redução de CS comparado ao Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leia o comunicado de imprensa da Genentech, incluindo informações e referências adicionais, aqui.

Resultados até agora

Eu tive um compromisso de acompanhamento com o Dr. Williams em julho 17, 2014, um mês após a minha primeira infusão e duas semanas após o segundo. Ela olhou para mim e eu juro que seu maxilar caiu. Ela ficou maravilhada com o quão bem eu tinha respondido. Esse foi um compromisso divertido!

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Ela havia consultado o Dr. Anhalt pouco antes do meu tratamento. O Dr. Anhalt sugeriu sair da azatioprina um mês após a minha segunda infusão (agosto 1) e iniciar um cone lento de prednisona. Perguntei ao Dr. Williams se eu deveria parar de tomar azatioprina agora, duas semanas antes de planejar. Nós concordamos que eu deveria parar de tomar isso. Uma droga para baixo!

Desde então, não tomei azatioprina. Melhor ainda, eu estive em um cântico de prednisona contínuo. Comecei em miligramas 25 todos os dias. Uma semana depois, em julho 23, 2014 (três semanas após a minha segunda infusão) tirei essas fotos. Eu estava completamente livre de lesões! Fiquei excitante por dizer o mínimo. Isso superou os meus sonhos mais loucos!

Em janeiro, 2014, estou com os miligramas de prednisona 2 todos os dias! Esta é a menor dosagem de prednisona em que já estive. A melhor notícia é que minha pele está completamente vazia de lesões. Claro que eu tive um ou dois menores, mas nada que não esclarece rapidamente. Muito surpreendente, considerando onde eu comecei.

Não estou reivindicando remissão - ainda! Embora seja fácil confiar em minha recuperação, prefiro dizer que sou muito otimista em relação ao meu futuro com pênfigo. O que aprendi ao longo dos anos sobre esta doença é que as coisas podem mudar muito rapidamente. Eu poderia terminar em remissão total, ou eu poderia acabar precisando de outra rodada de Rituximab. De qualquer forma, acredito que vou melhor do que não ter optado pelo rituximab. Por isso estou muito agradecido!

Continuação de Apoio e Educação

Cada indivíduo é apenas isso, um indivíduo. Essas doenças não são como doenças mais comuns, como o Diabetes Tipo II. Se você for para os médicos 10 após um diagnóstico de diabetes, você provavelmente ouvirá o mesmo e espera os mesmos resultados. Com pemphigus e penfigóide raras, doenças ultrafinas auto-imunes, seus resultados e conselhos provavelmente variam.

Mesmo que eu seja um treinador da Peer Health, Marc Yale continuou sendo meu treinador. Não posso agradecer o suficiente pelo seu tempo, conhecimento e apoio que ele me deu ao longo dos anos. Meu objetivo é ajudar pacientes como Marc me ajudou e compartilhar esse conhecimento com eles todos os dias. Alcance o IPPF e use sua riqueza de conhecimento e recursos para pacientes. Se você pode participar da Conferência de Pacientes da IPPF, eu encorajo você - eu imploro você - para ir. A informação e o companheirismo realmente fazem a diferença!

No final, o meu maior conselho para você é ser pró-ativo em seu cuidado e tratamento. Trabalhe com seus médicos e crie uma equipe comprometida com seu sucesso. Compartilhe o que aprende com o seu treinador, participando de uma conferência ou de uma teleconferência com seu médico. Peça-lhes para entrar em contato com o IPPF que os conectará com um especialista em P / P. Seja lá o que fizer, é sua saúde e qualidade de vida em jogo, para tomar decisões informadas e educadas. Eu fiz e não poderia estar mais feliz!

Boa sorte e boa saúde para todos vocês!

Parte um
Parte dois

Tempo para a infusão

À medida que o tratamento se aproximava, eu tinha muitas perguntas para o Dr. Williams. Ela sentiu que um oncologista estava melhor equipado para respondê-los, então ela agendou uma consulta com um. Essa foi uma ótima jogada. O oncologista respondeu todas as minhas perguntas. Ele disse que prescrever e administrar Rituxamab é uma ocorrência diária para a sala de infusão. Ele disse que eles dão esse tratamento para pacientes com leucemia e linfoma que estão em saúde muito pobre. Como eu estava em boa saúde, suas preocupações de complicações para mim eram mínimas. Isso foi reconfortante.

Eu tive que fazer muitos testes de laboratório, o que é comum para tratamentos intravenosos que afetam o sistema imunológico. Fui testado para vários tipos de hepatite, HIV, tuberculose e outras doenças infecciosas. Você pode ver da minha imagem "antes" como estava ruim minha pele.

Eu fui tratado usando o Protocolo de Artrite Reumatóide (1,000 mg por via intravenosa nos dias 1 e 15). Minha primeira dose foi administrada em junho 17, 2014 e durou horas 6; o segundo em julho 1, 2014, durou horas 4. Fiquei aliviado de que, além de um pouco nervoso causado por um gotejamento de esteróides, eu não tinha absolutamente nenhum efeito colateral ou reação. Literalmente, senti como se estivesse recebendo uma solução de solução salina de rotina.

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Quando entrei na minha segunda infusão, não houve mudança na minha atividade de doença. Não esperava ver alterações durante pelo menos um mês. Para minha surpresa, como você pode ver nesta comparação de fotografia, eu estava vendo sinais de melhoria uma semana após a minha segunda infusão! Eu ainda estava tomando 250 miligramas de azatioprina e 25 miligramas de prednisona todos os dias.

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Fique atento para a conclusão da próxima semana de Jack Sherman's Road to Rituximab Story ...

Parte um
Parte TRÊS

O pénfigo é um transtorno bolhoso epidérmico auto-imune potencialmente fatal. Rituximab é uma nova terapia para o tratamento de pênfigo refratário. Contudo, existem dados clínicos limitados sobre segurança e eficácia do rituximab em grupo de idade pediátrica. Aqui, relatamos um menino 11 de pênfigo vulgar de idade que não respondeu à terapia de pulso de dexametasona e posteriormente foi tratado com rituximab e conseguiu uma remissão completa.

http://www.ijdvl.com/article.asp?issn=0378-6323;year=2012;volume=78;issue=5;spage=632;epage=634;aulast=Kanwar

Rituximab foi relatado como efetivo em várias pequenas séries de casos de pacientes com pênfigo severo e / ou refractário. No entanto, nenhuma avaliação sistemática está disponível para corroborar esta observação. O objetivo deste estudo foi determinar sistematicamente a eficácia e a segurança do rituximab no pénfigo resistente ao tratamento.

Pacientes e Métodos: Estudo multicêntrico retrospectivo, observacional de pacientes com 36 com pênfigo vulgar (p) e pemfigus foliaceus (n = 33) tratados com rituximab antes de agosto 3st, 2008 e inscrito em um registro nacional de observação entre dezembro 2008 e junho 2009.

Resultados: Dentro de um período médio de observação dos meses 11 (1-37), pacientes com pênfigo 21 (58%) apresentaram resposta completa, 13 (36%) parcial e 2 (6%) sem resposta ao tratamento com rituximab. Isso se correlaciona com uma melhora média da escala analógica visual para o bem-estar de 34 (20-60) na linha de base para 75 (40-95) na última visita de controle. Nos pacientes 4 (11%), eventos adversos graves foram registrados, incluindo infecção grave por 1 (3%).

Conclusões: Os dados coletados neste registro sistemático indicam que o rituximab é uma opção de tratamento adjuvante eficaz e relativamente segura para o pênfigo refratário. Para ampliar ainda mais nossos conhecimentos sobre eficácia e segurança deste medicamento, são necessários ensaios prospectivos controlados.

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